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諾西那生鈉能完全治愈sma嗎

 靈魂醫(yī)學(xué) 2021-12-08
病情分析：諾西那生鈉注射液不能完全治愈SMA，但它是世界上唯一一個被批準用于治療SMA的藥物，是一種反義寡核苷酸，是應(yīng)用鞘內(nèi)給藥的方法治療。SMA由于SMN1基因突變或缺失，造成SMN蛋白缺乏，而諾西那生鈉注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接，從而增加完整長度SMN蛋白的產(chǎn)生。在目前40多個國家和地區(qū)的臨床試驗中，諾西那生鈉注射液顯示出了良好獲益風(fēng)險比，但也會出現(xiàn)常見的呼吸道感染以及便秘的副作用。

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