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被稱為“不死的癌癥”的帕金森病 有望被治愈啦！ 阿拉上海瑞金醫(yī)院的醫(yī)生， 通過(guò)將自體再生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞 注入患者大腦，手術(shù)一個(gè)月后， 有著14年帕金森病病史的患者沈女士 成功恢復(fù)運(yùn)動(dòng)功能， 已經(jīng)能實(shí)現(xiàn)一整天自主行走 甚至恢復(fù)打太極、八段錦等運(yùn)動(dòng)能力 一起來(lái)具體了解下 66歲的沈女士患有帕金森病已經(jīng)14年了，在她的大腦里，一種致病蛋白經(jīng)年累月地不斷擴(kuò)散，侵犯著不同腦區(qū)，導(dǎo)致大量多巴胺能神經(jīng)元死亡，切斷了大腦運(yùn)動(dòng)控制系統(tǒng)的連接。帕金森病程10年以上的患者，基本屬于中、晚期了，此前，沈女士也曾嘗試過(guò)各種藥物方案，用藥量不斷增加，但病情已難以控制。據(jù)瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍教授介紹，對(duì)沈女士只能維持約半小時(shí)的效果，運(yùn)動(dòng)遲緩、肌強(qiáng)直等癥狀。
更糟糕的是，沈女士還有嚴(yán)重的并發(fā)癥“開關(guān)現(xiàn)象”。“開關(guān)現(xiàn)象”是帕金森病患者藥物治療后期的并發(fā)癥之一，指患者用藥恢復(fù)一定的運(yùn)動(dòng)功能后，不可預(yù)料地，會(huì)突然又陷入“無(wú)法動(dòng)彈”的境地。這不僅讓患者時(shí)刻承擔(dān)著巨大的心理壓力，也增加了發(fā)生跌倒等意外事故的風(fēng)險(xiǎn)。成為了該領(lǐng)域我國(guó)臨床試驗(yàn)的“1號(hào)病人”。醫(yī)生將患者自己的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（是一種未成熟的細(xì)胞）提取出來(lái)，在實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行處理或培養(yǎng)，然后再將這些細(xì)胞注入回患者的大腦。這些細(xì)胞有潛力發(fā)育成多巴胺能神經(jīng)元（分泌多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞），可能幫助改善患者的癥狀，尤其是在像帕金森病這種與多巴胺缺乏相關(guān)的疾病。 也就是用患者自己的細(xì)胞來(lái)修復(fù)或替代大腦中損失的多巴胺神經(jīng)元。
沈女士手術(shù)醒來(lái)后就能在床上活動(dòng)，她分享道：“我的睡眠質(zhì)量明顯改善，入睡很快，一覺能睡6個(gè)小時(shí)，原來(lái)僵硬的手腳也比之前靈活，每天都能感受到細(xì)微進(jìn)步。雖然恢復(fù)過(guò)程需要耐心，但'一天比一天好’的狀態(tài)讓我充滿希望?！?/span> 術(shù)后一個(gè)月，沈女士已經(jīng)能實(shí)現(xiàn)全天自主行走，睡眠障礙也得到了明顯改善?！斑@期間，我們逐步減少了她原先的藥物用量，但帕金森評(píng)分量表、多巴胺能神經(jīng)元功能檢測(cè)等客觀指標(biāo)提示，沈女士一直在持續(xù)好轉(zhuǎn)?！眲④娬f(shuō)。 術(shù)后一個(gè)月，沈女士的行走能力顯著恢復(fù)“未來(lái)3至6個(gè)月內(nèi)，移植細(xì)胞還將在沈女士大腦中進(jìn)一步成熟，與現(xiàn)有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)建立全面連接，按需釋放多巴胺?！敝鞯夺t(yī)生、瑞金醫(yī)院功能神經(jīng)外科副主任醫(yī)師李殿友表示，從目前情況來(lái)看，與傳統(tǒng)藥物治療相比，這一療法有望最終實(shí)現(xiàn)帕金森病患者的功能性治愈。瑞金醫(yī)院計(jì)劃2025年內(nèi)擴(kuò)大至20例臨床試驗(yàn)，并探索該技術(shù)對(duì)阿爾茨海默病等神經(jīng)退行性疾病的適用性。國(guó)家藥監(jiān)局已將此類療法納入優(yōu)先審評(píng)通道，如果大規(guī)模臨床試驗(yàn)證明安全性和有效性，預(yù)計(jì)2027年有望獲批上市。
細(xì)胞療法 治愈帕金森的新希望？ 帕金森病起病隱匿，且目前尚無(wú)法根治，被形象地稱為“不死的癌癥”。也正因如此，任何能夠突破傳統(tǒng)治療局限、真正修復(fù)神經(jīng)系統(tǒng)功能的新療法，都承載著巨大的臨床期待。 隨著神經(jīng)科學(xué)與再生醫(yī)學(xué)的快速融合， 細(xì)胞療法正在成為帕金森病治療領(lǐng)域 最炙手可熱的新方向。 不同于傳統(tǒng)藥物僅僅“補(bǔ)救”神經(jīng)遞質(zhì)缺陷， 細(xì)胞療法試圖從根本上修復(fù) 受損的神經(jīng)元網(wǎng)絡(luò)，實(shí)現(xiàn)功能重建。 干細(xì)胞治療主要包括兩種思路：一種是利用自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）或胚胎干細(xì)胞（ESC）分化為多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞，再將其移植至腦內(nèi)特定區(qū)域，以替代死亡的神經(jīng)元；另一種則是通過(guò)間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）釋放營(yíng)養(yǎng)因子，改善局部炎癥環(huán)境，延緩神經(jīng)退行。 小儂人工翻譯： 第一種方法是“種”新神經(jīng)元來(lái)替換壞掉的。 第二種方法是通過(guò)“改善環(huán)境”來(lái)幫助大腦中的神經(jīng)元不再惡化。
2018年，京都大學(xué)醫(yī)院團(tuán)隊(duì)首次將iPSC來(lái)源的多巴胺前體細(xì)胞，注入帕金森病患者體內(nèi)，而這次，瑞金醫(yī)院選擇自體細(xì)胞移植療法。這兩種方法其實(shí)都屬于小儂之前解釋的“種”新神經(jīng)元來(lái)替換壞掉的，不過(guò)，自體再生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞可以有效避免異體移植中常見的免疫排斥反應(yīng)，提高細(xì)胞在體內(nèi)存活率和功能整合率。
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