RET是非小細胞肺癌的新興治療靶點之一。作為一種驅(qū)動基因，RET融合突變在非小細胞肺癌中的檢出率約1%~2%。

普雷西替尼（Pralsetinib，Gavreto，代號BLU-667）是目前已經(jīng)獲得了FDA批準的兩款RET抑制劑之一，已被證明在包括非小細胞肺癌在內(nèi)的多類癌癥中具有廣泛而持久的抗腫瘤活性。本項研究中，來自中國的研究者公開了使用普雷西替尼治療中國非小細胞肺癌患者的療效。

此項研究于2019年8月至12月期間共招募了37例患者，均為曾經(jīng)接受過前線治療的RET融合突變陽性非小細胞肺癌患者。其中94.6%的患者ECOG評分為1，48.6%的患者曾接受超過3線全身治療方案。

截至2020年5月22日，仍有28例患者在接受治療，中位治療時間6.1個月。在基線可評估的32例患者中，普雷西替尼治療的整體緩解率為56.3%，其中完全緩解率為3.1%，部分緩解率為53.1%；臨床獲益率為81.3%，疾病控制率為96.9%。

在達到了緩解的患者中，中位緩解持續(xù)時間尚未達到；患者的6個月緩解持續(xù)率為83.1%。

報道最多的治療相關(guān)不良事件包括天冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶增加（83.8％）、中性粒細胞減少（70.3％）、貧血（67.6％）、白細胞減少（56.8％）和高血壓（51.4％）。3級或以上不良事件發(fā)生率為67.6%，最常見的3級或以上不良事件包括中性粒細胞減少（24.3％）、貧血（24.3％）、高血壓（16.2％）、低血磷（13.5％）、血小板減少（10.8％）和低血鉀癥（10.8％）。

在既往的治療中，RET突變陽性的非小細胞肺癌患者一線接受鉑類化療的緩解率也僅有50%左右。

2015年的一項統(tǒng)計顯示，使用其它包含RET的多靶點抑制劑，如卡博替尼（Cabozantinib）、凡德他尼（Vandetanib）、舒尼替尼（Sunitinib）、樂伐替尼（Lenvatinib）和尼達尼布（Nintedanib）等藥物進行治療，緩解率僅約30%，中位無進展生存期2.3個月，中位總生存期6.8個月。

與其它各類突變型的患者相比，RET突變患者的生存遠未能達到期望。

2020年5月，首款靶向RET融合突變的藥物塞爾帕替尼（Selpercatinib，RETEVMO，鼎鼎大名的LOXO-292）獲FDA批準上市，標志著RET這一靶點正式榮升為“有靶向藥可用”的罕見靶點。

其后僅4個月，普雷西替尼同樣獲批，并在12月斬獲甲狀腺癌適應(yīng)癥，為患者提供了更多選擇。

但盡管如此，對于國內(nèi)患者來說，這兩款進口藥物仍然難以獲得，且價格昂貴。不久前，塞爾帕替尼和普雷西替尼分別在國內(nèi)開啟了臨床研究并進行了招募。

目前塞爾帕替尼肺癌及甲狀腺癌的招募已經(jīng)結(jié)束，盡管其它癌種的適應(yīng)癥仍在招募，但仍有大量沒能“抓住機會”的肺癌患者，未能參與到臨床試驗當中。

好在，目前國內(nèi)仍有許多同靶點的藥物正處于研發(fā)階段，招募患者進行臨床試驗，為更多患者提供了接受更好治療的機會。

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