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11月19日，國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）正式發(fā)布《以臨床價值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》（下稱《指導(dǎo)原則》），從患者需求角度出發(fā)，以期指導(dǎo)申請人在研發(fā)過程中，落實以臨床價值為導(dǎo)向。 1 // 要點(diǎn)1：真有效 《指導(dǎo)原則》中提出“新藥研發(fā)應(yīng)以為患者提供更優(yōu)（更有效、更安全或更便利等）的治療選擇作為更高目標(biāo)”，明確指出了“'對照藥’是體現(xiàn)新藥臨床價值的基礎(chǔ)”，“應(yīng)該關(guān)注陽性對照藥是否反映和代表了臨床實踐中目標(biāo)患者的最佳治療選擇”。 無論是此前的征求意見稿還是此番的正式文件，CDE在“對照藥的選擇”要求上并未發(fā)生變化，這不僅表明監(jiān)管層面對目前抗腫瘤藥物研發(fā)的臨床設(shè)計要求提升的態(tài)度，也表明了監(jiān)管層面對國內(nèi)創(chuàng)新藥研發(fā)的態(tài)度，并在一定程度上提升了創(chuàng)新藥的研發(fā)門檻。 2 // 要點(diǎn)2：真體貼 針對患者真正的臨床需求出發(fā)，“鼓勵在研發(fā)初期即考慮應(yīng)用、設(shè)計和開發(fā) PRO 工具，通過 PRO 了解患者需求，并為后續(xù)研發(fā)過程中充分、合理和科學(xué)地應(yīng)用 PRO 工具打下基礎(chǔ)。” 在針對兒童用藥方面，增加了“鼓勵研發(fā)單位開發(fā)針對兒童的劑型，尤其是低齡兒童，需考慮其吞咽能力及口味等”；針對老年人群，則增加了“考慮到老年人肝腎功能的退化，建議研發(fā)單位在對其所開發(fā)的藥物在肝功能/腎功能對 PK 的影響有所掌握的前提下，進(jìn)行老年人群用藥的臨床開發(fā)，確保老年人群的安全性?！?/span> 3 // 要點(diǎn)3：真創(chuàng)新  |
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