薩特利珠單抗或可使得視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）可防可控

子孫滿堂康復(fù)師 2021-05-27

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盡管發(fā)病率只有1-5/10萬，但視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）是一種嚴(yán)重的高復(fù)發(fā)、高致殘的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，患者大多是年輕女性，起初只是不經(jīng)意間出現(xiàn)視覺障礙、無力、麻木等異常，往往容易被人忽視。但該病的特征正是反復(fù)發(fā)作，如不經(jīng)充分治療，約60%的患者在1年內(nèi)復(fù)發(fā)，90%的患者在3年內(nèi)復(fù)發(fā)。隨著復(fù)發(fā)次數(shù)的增加，許多病人在行走、視覺等各個方面的障礙也不斷加重?；疾《嗄旰?，患者可能需要輪椅行動，或失明。在長期的治療壓力下，患者的生存狀態(tài)不容樂觀。2018年5月，國家正式把NMOSD納入首批121種罕見病目錄，也使得這群患者也逐漸走進(jìn)公眾的視野。

而本月羅氏剛剛獲批的IL-6機(jī)制的藥物薩特利珠單抗無疑為患者帶來了新的可能。據(jù)復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科全超教授介紹：SAkuraSky研究結(jié)果顯示：與安慰劑聯(lián)合基線免疫療法組相比，接受薩特利珠單抗聯(lián)合基線免疫療法的患者其復(fù)發(fā)風(fēng)險降低62％；SAkuraStar研究結(jié)果顯示：與安慰劑組相比，接受薩特利珠單抗單藥治療的患者，復(fù)發(fā)風(fēng)險降低55%。每4周一次皮下注射給藥，無論單藥治療還是聯(lián)合基線免疫抑制劑治療，薩特利珠單抗均顯著降低了 NMOSD 患者的復(fù)發(fā)風(fēng)險，是一個有效性和安全性俱佳的治療選擇。

這也意味著，這款新藥將使NMOSD成為可防可控的“慢病”，為患者穩(wěn)定病情和恢復(fù)工作提供了可能。

借力技術(shù)，羅氏為控制復(fù)發(fā)帶來新的思路

此前，中國尚無獲批的、有效降低視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險的標(biāo)準(zhǔn)治療，患者也長期面臨藥物治療方法單一、療效有限的治療困境?；颊咄ǔＴ诩毙云诎l(fā)病期以減輕急性期癥狀、縮短病程、改善殘疾程度和防治并發(fā)癥為主要目標(biāo)，通過大量注射糖皮質(zhì)激素、血漿置換、靜脈滴注免疫球蛋白等方式來抑制免疫反應(yīng)，從而為過于活躍的免疫細(xì)胞按下暫停鍵，而緩解期主要以長期服用免疫抑制的藥物來減少復(fù)發(fā)。

作為我國首個視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）的標(biāo)準(zhǔn)治療藥物，可以看到，當(dāng)前薩特利珠單創(chuàng)新性地彌補(bǔ)了中國市場上NMOSD緩解期治療藥物的空白。數(shù)據(jù)顯示，藥物主要作用在12歲及以上青少年及成人患者上，通過阻斷IL-6信號轉(zhuǎn)導(dǎo)，調(diào)節(jié)NMOSD疾病發(fā)生的多個環(huán)節(jié)，包括抑制NMOSD特異性抗體AQP4-IgG的產(chǎn)生及中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)外的炎癥反應(yīng)等。此外，在酸性pH值下，薩特利珠單抗可從受體上解離并重新釋放回血漿中與更多的抗原結(jié)合，從而延長了藥物的血漿半衰期，為患者的長期治療帶來福音。

做好患者管理，打好這場持久戰(zhàn)

據(jù)全超教授介紹，由于NMOSD是伴隨終身的慢性疾病，在此次新藥出來之前，一直是使用利妥昔單抗、硫唑嘌呤和嗎替麥考酚酯這類超適應(yīng)癥藥物進(jìn)行控制，以推遲或延緩病人殘障程度的加重。因此要打贏這場“持久戰(zhàn)”，早發(fā)現(xiàn)，早治療，并進(jìn)行隨訪對于NMOSD患者和醫(yī)生來說都至關(guān)重要。

期間最大的難題實際上是一個標(biāo)準(zhǔn)化的患者管理體系的建立。如何規(guī)范地按照一定順序去選擇藥物，如何帶領(lǐng)患者標(biāo)準(zhǔn)地、可靠地檢測他們的抗體，如何告訴患者怎樣規(guī)律的服藥，尤其是指導(dǎo)有生育計劃的女性患者規(guī)范用藥，其實是擺在很多醫(yī)生和患者面前共同的難題。從開始就醫(yī)到最后醫(yī)療結(jié)束，醫(yī)生和患者可能只有一兩面之緣，但借力完善的患者管理體系，可以讓終身診療系統(tǒng)更加完善，這對患者的健康也有更多的保證。

目前，復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科每年接診NMOSD患者數(shù)千人次。為此，華山醫(yī)院做了一系列臨床緊密結(jié)合的研究，健全患者定期隨訪系統(tǒng)，通過定期地對患者進(jìn)行一下登記、電話的隨訪，做到?jīng)]有一個患者失訪。與此同時也建立各個途徑的患者教育平臺。

“比如現(xiàn)在疫情期間，可能大家看直播就更加方便一點(diǎn)，為此我們就發(fā)起線上患教直播，通過定期地去直播、教育、召回這些患者。”全超表示，一個醫(yī)生的責(zé)任就是去把患者的疾病史整合起來。每個患者的經(jīng)歷都在訴說著他個性化的故事?！叭绻憧吹牟∪嗽絹碓蕉啵戳顺汕习俚牟∪说脑?，那么他們故事結(jié)合在一起，就變成一條規(guī)律，然后我們醫(yī)生的職責(zé)就是發(fā)現(xiàn)這個規(guī)律，站在這條規(guī)律的高度上，再去救治后面的患者，使他們得到更好的治療。也就是說前面患者的病不是白得的，他是可以給我們以經(jīng)驗和教訓(xùn)的，讓后面的患者更多地獲益?！?br>
愛不罕見，醫(yī)患攜手對復(fù)發(fā)說NO

盡管NMOSD的發(fā)病率微乎其微，而和它相似的罕見病卻不少見。據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計，全球約有7000多種罕見病，覆蓋3.5億人。由于中國龐大的人口基數(shù)，目前僅已知的患者就有2000多萬。在這龐大的數(shù)量中，其中僅5%的罕見病有可以緩解癥狀的藥物，缺醫(yī)少藥的現(xiàn)狀讓我國罕見病患者診治之路困難重重。

令人欣喜的是，自2018中國罕見病目錄建立以來，越來越多的人開始關(guān)注患病群體，藥企也紛紛加大了進(jìn)展速度，持續(xù)為罕見病患者帶來新的希望。而五月正是視神經(jīng)脊髓炎以及另一相似的神經(jīng)免疫疾病多發(fā)性硬化的紀(jì)念日，我們期待，通過5·25NMOSD患者關(guān)愛日讓更多人看到醫(yī)藥創(chuàng)新的力量和患者的心聲，讓更多力量涌入罕見病的創(chuàng)新藥物的產(chǎn)生和多方支付的模式，重啟患者的燦爛人生。

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來自：子孫滿堂康復(fù)師 > 《神經(jīng)外科骨髓炎》

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