2021年05月20日訊 /生物谷BIOON/ --百濟(jì)神州（BeiGene）近日宣布，美國(guó)食品和藥物監(jiān)督管理局（FDA）已受理百悅澤?（Brukinsa，通用名：zanubrutinib，澤布替尼）用于治療先前接受過(guò)至少一種CD20導(dǎo)向療法的邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）成人患者的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)（sNDA）并授予其優(yōu)先審查資格，處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案（PDUFA）日期為 2021年10月18日。

值得一提的是，這是百濟(jì)神州針對(duì)邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）提交的首項(xiàng)藥政申請(qǐng)。在美國(guó)，每年有2000多人被診斷出患有MZL，但卻沒(méi)有統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)療法。百悅澤?在針對(duì)MZL的臨床試驗(yàn)中顯示出鼓舞人心的有效性和耐受性，為這些患者提供了一款潛在的全新治療選擇。百濟(jì)神州表示，會(huì)在接下來(lái)的幾個(gè)月中不斷與FDA進(jìn)行溝通，繼續(xù)推進(jìn)針對(duì)百悅澤?這款潛在同類最佳BTK抑制劑的廣泛的全球臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目。

該項(xiàng)sNDA的臨床數(shù)據(jù)來(lái)自一項(xiàng)百悅澤?用于治療復(fù)發(fā)或難治性MZL患者的單臂、開(kāi)放性、多中心2期MAGNOLIA臨床試驗(yàn)（NCT03846427）結(jié)果（于2020年12月在美國(guó)血液學(xué)年會(huì)中公布），以及一項(xiàng)百悅澤?針對(duì)B細(xì)胞惡性腫瘤的全球1/2期臨床試驗(yàn)（NCT02343120）的支持性數(shù)據(jù)。同時(shí)，參與7項(xiàng)百悅澤?臨床試驗(yàn)的847例患者的匯總安全性數(shù)據(jù)也被包含在該項(xiàng)sNDA中。

百悅澤?（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑 制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會(huì)在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤?的設(shè)計(jì)通過(guò)優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對(duì)BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動(dòng)力學(xué)，百悅澤?能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。 

截至目前，百悅澤?已在多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得批準(zhǔn)：（1）2019年11月，百悅澤?在美國(guó)獲批用于治療既往接受過(guò)至少一項(xiàng)療法的套細(xì)胞淋巴瘤 （MCL）患者；（2）2020年6月，百悅澤?在中國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤 （MCL）患者；（3）2020年6月，百悅澤?在中國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成年慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL） 患者；（4）2021年2月，百悅澤?在阿拉伯聯(lián)合酋長(zhǎng)國(guó)獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性MCL患者；（5）2021年3月，百悅澤?在加拿大獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）成年患者。

目前，除美國(guó)和中國(guó)以外，共有30多項(xiàng)百悅澤?針對(duì)多項(xiàng)適應(yīng)癥的相關(guān)上市申請(qǐng)完成遞交工作，覆蓋歐盟以及其他20多個(gè)國(guó)家。

伊布替尼（Imbruvica，億珂?，通用名：ibrutinib）是強(qiáng)生與艾伯維銷售的一款重磅BTK抑制劑，通過(guò)阻斷癌細(xì)胞增殖和轉(zhuǎn)移所需的BTK發(fā)揮抗癌作用。BTK是B細(xì)胞受體信號(hào)復(fù)合物中的一個(gè)關(guān)鍵信號(hào)分子，在惡性B細(xì)胞的存活和轉(zhuǎn)移以及其他多種嚴(yán)重致衰性疾病中發(fā)揮了重要作用。Imbruvica能夠阻斷介導(dǎo)B細(xì)胞不受控制地增殖和擴(kuò)散的信號(hào)通路，幫助殺死并降低癌細(xì)胞數(shù)量，延緩癌癥的惡化。在臨床試驗(yàn)中，單藥及組合療法針對(duì)廣泛類型的血液系統(tǒng)惡性腫瘤展現(xiàn)出了強(qiáng)大的療效。

自2013年上市以來(lái)，伊布替尼（Imbruvica）在5種B細(xì)胞血液癌癥以及慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）在內(nèi)總共6種疾病領(lǐng)域獲得了11項(xiàng)美國(guó)FDA批準(zhǔn)：伴或不伴17p刪除突變（del17p）的慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）、伴或不伴17p刪除突變（del17p）的小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）、Waldenstrom巨球蛋白血癥（WM）、既往已接受治療的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）、需要系統(tǒng)治療并且至少接受過(guò)一種抗CD20療法的邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）、對(duì)一種或多種系統(tǒng)療法治療失敗的慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）。

目前，艾伯維和強(qiáng)生正在推進(jìn)一個(gè)龐大的Imbruvica臨床腫瘤開(kāi)發(fā)項(xiàng)目。根據(jù)雙方發(fā)布的年報(bào)，Imbruvica在2020年的全球銷售額達(dá)到了94.42億美元。在中國(guó)，2018年醫(yī)保談判中，Imbruvica通過(guò)大幅降價(jià)成功進(jìn)入醫(yī)保目錄。有分析師預(yù)測(cè)，Imbruvica在2025年的銷售額將達(dá)到119億美元。（生物谷Bioon.com）

原文出處：百濟(jì)神州、生物谷