 2021年03月08日訊 /生物谷BIOON/ --羅氏（Roche）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準IL-6受體抑制劑Actemra/RoActemra（中文商品名：雅美羅?，通用名：tocilizumab，托珠單抗）皮下注射液，用于延緩系統(tǒng)性硬化癥相關間質性肺?。⊿Sc-ILD）成人患者肺功能下降的速度。SSc-ILD是一種致衰性疾病，治療選擇非常有限。特別值得一提的是，Actemra/RoActemra是美國FDA批準的第一款用于治療SSc-ILD的生物療法。SSc-ILD也是FDA批準的第6個Actemra/RoActemra治療適應癥。此前，FDA已授予該藥治療SSc-ILD的優(yōu)先審查。
系統(tǒng)性硬化癥（SSc），也稱為硬皮病，是一種破壞性的自身免疫性疾病，隨著時間的推移，病情惡化，無法治愈。當免疫系統(tǒng)失靈導致皮膚和肺部組織增厚和硬化時，就會發(fā)生這種疾病。全世界約有250萬人患有SSc。間質性肺?。↖LD）可能發(fā)生在大約80%的SSc患者中，引起肺部炎癥和瘢痕，并可能危及生命。
2019年9月，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的口服小分子酪氨酸激酶抑制劑Ofev（nintedanib，尼達尼布）膠囊獲得美國FDA批準，用于延緩SSc-ILD成人患者肺功能下降速度。此次批準，使Ofev成為了第一款獲FDA批準治療這種罕見肺部疾病的藥物。
 Actemra/RoActemra是首個可通過靜脈輸注（IV）和皮下注射（SC）2種方式給藥的人源化白細胞介素6（IL-6）受體拮抗劑單克隆抗體，已獲批多個適應癥，包括：類風濕性關節(jié)炎（RA）、多關節(jié)型幼年特發(fā)性關節(jié)炎（pJIA）、全身型幼年特發(fā)性關節(jié)炎（sJIA）、巨細胞動脈炎（GCA）、細胞因子釋放綜合征（CRS）、Castleman病、大動脈炎。Actemra/RoActemra包括IV制劑和SC預充式注射器（PFS）制劑，在不同國家和地區(qū)的具體適應癥有所差異。截至目前，Actemra/RoActemra已在全球110多個國家獲得批準。
羅氏首席醫(yī)療官兼全球產品開發(fā)主管Levi Garraway博士表示：“我們很榮幸為患有系統(tǒng)性硬化相關間質性肺病的患者提供首個FDA批準的生物治療方案。我們與FDA密切合作，評估Actemra/RoActemra在這種疾病中對肺功能的影響。這一里程碑式的批準為患有這種罕見的衰弱性疾病的患者群體提供了一種急需的新治療選擇?！?/div>
 SSc-ILD（圖片來源：europeanpharmaceuticalreview.com）
此次批準，基于focuSSced試驗的數據。這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照3期臨床試驗，入組了212例系統(tǒng)性硬化癥（SSc）成人患者。支持性信息也來自faSScinate試驗，這是一項針對SSc患者的隨機、雙盲、安慰劑對照II/III期試驗。focuSSced試驗未達到改良Rodnan皮膚評分（mRSS）從基線檢查到第48周變化的主要終點。mRSS是SSc皮膚纖維化（皮膚瘢痕或硬化）的一種標準結局測量方法。faSScinate試驗在mRSS主要終點上也沒有統(tǒng)計學意義。
然而，在focuSSced試驗的總體人群中，與安慰劑治療組相比，Actemra/RoActemra治療組觀察到用力肺活量（FVC）和預計用力肺活量百分比（ppFVC）從基線檢查到第48周的下降幅度較小。FVC是評估肺功能的一種常用指標，該指標是指將測定肺活量的氣體用最快速呼出的能力。ppFVC則將觀察到的FVC與相同年齡、性別、種族和身高的健康人的預期FVC進行比較。FVC結果在faSScinate試驗中相似。
在212名隨機進入focuSSced研究的患者中，Actemra/RoActemra組68名患者（65%）、安慰劑組68名患者（64%）在基線檢查時存在SSc-ILD，這一點通過盲法胸部放射科醫(yī)生對高分辨率計算機斷層掃描（HRCT）的目測結果證實。該研究開展了事后探索性分析，以評估有和無SSc-ILD的患者亞組中的結果?？傮w人群的ppFVC和FVC結果主要由SSc-ILD亞組的結果驅動。在該亞組中，Actemra/RoActemra組患者的平均ppFVC下降幅度小于安慰劑組（0.07% vs -6.4%，平均差異：6.47%）、FVC下降幅度小于安慰劑組（平均變化：-14毫升 vs -255毫升，平均差異：241毫升）。與安慰劑組相比，Actemra/RoActemra組患者改良Rodnan皮膚評分（mRSS）從基線檢查到第48周的平均變化較大（-5.88 vs -3.77，平均差異：-2.11）。
在focuSSced研究中，Actemra/RoActemra治療48周的安全性在SSc-ILD患者和SSc患者中總體安全性相當。在focuSSced研究和faSScinate研究中，Actemra/RoActemra的安全性與該藥已知的安全性一致。Actemra/RoActemra治療的患者中，最常見的不良事件是感染。（生物谷Bioon.com）
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