5月29日， COTA公司宣布與FDA合作開展一項乳腺癌真實世界研究計劃，以加深對癌癥治療的理解。

這項為期兩年的研究計劃是與FDA的信息交換和數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)換項目（INFORMED）合作，該項目是FDA支持監(jiān)管科學(xué)研究的數(shù)據(jù)科學(xué)和技術(shù)孵化器。此次合作的目的是建立一項初步關(guān)注乳腺癌的研究方案，并向FDA提供不斷變化的治療前景相關(guān)信息，包括對疾病患者特定亞群內(nèi)治療變化的見解。

癌癥項目的臨床試驗入組率一直很低，僅為3％~5％。這項合作的目的就在于可以更好的了解癌癥患者的護(hù)理經(jīng)驗。該計劃將從乳腺癌開始，為FDA創(chuàng)建一個真實世界研究的“數(shù)據(jù)庫”，包括乳腺癌患者一般人群的治療和結(jié)果差異。隨著項目的進(jìn)展，研究范圍可能會擴(kuò)大至其他癌癥類型，以探索更廣泛應(yīng)用精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的疾病特征、治療模式和患者結(jié)果。

FDA于2018年底發(fā)布了一個使用真實世界證據(jù)的戰(zhàn)略框架，該框架表明監(jiān)管機(jī)構(gòu)計劃如何使用現(xiàn)實數(shù)據(jù)來改進(jìn)監(jiān)管決策。今年早些時候，F(xiàn)DA和羅氏的Flatiron健康計劃擴(kuò)大了一項為期兩年的合作協(xié)議，以便更好地了解真實世界證據(jù)如何支持監(jiān)管決策，其中的真實世界證據(jù)提取自電子健康記錄管理和未識別病人數(shù)據(jù)庫。自協(xié)議首次出臺以來，F(xiàn)DA和Flatiron一直在探索利用真實世界證據(jù)來深入了解美國癌癥治療趨勢和臨床結(jié)果。

2018年，美國乳腺癌新確診患者超過33萬例，上周FDA批準(zhǔn)了諾華的Piqray用于治療HR + / HER2-晚期乳腺癌PIK3CA突變的患者，F(xiàn)DA認(rèn)為有必要進(jìn)一步了解這些藥物對臨床試驗以外患者的影響。這項合作為FDA提供了一個不斷更新的真實世界證據(jù)數(shù)據(jù)庫，可以更好的了解乳腺癌患者的一般人群治療的結(jié)果差異。

FDA  INFORMED項目主任SeanKhozin表示：“臨床試驗通常具有嚴(yán)格的入排標(biāo)準(zhǔn)，這意味著這些數(shù)據(jù)并不總能反映‘真實世界的患者的特征范圍’。真實世界研究則提供了一個機(jī)會，提高我們對更多患者群體體驗的理解，并提供日常護(hù)理量身定制的治療決策?！?/span>

參考資料：

COTA and FDA Partner on Real-World Evidence Program in Breast Cancer