2019年5月2日/醫(yī)麥客 eMedClub/--2019年5月2日，Richard A. Morgan等人在新英格蘭醫(yī)學(xué)期刊NEJM上發(fā)表了藍(lán)鳥BCMA-CAR-T療法bb2121治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤臨床數(shù)據(jù)。（DOI: 10.1056/NEJMdo005503）

背景

臨床前研究表明bb2121是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法，具有治療多發(fā)性骨髓瘤的潛力。

方法

在這項(xiàng)涉及復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的1期研究中，我們以50×106 ,150×106 450×106 或800×106  CAR陽性（CAR ）T細(xì)胞的劑量單次輸注bb2121進(jìn)行劑量爬坡試驗(yàn)。之后用量擴(kuò)大到150×106 至450×106  CAR T細(xì)胞輸注。患者至少接受過三次治療，這些患者屬于蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑，或兩種藥物都難以治愈。臨床研究的主要終點(diǎn)是安全。

bb2121輸注后的應(yīng)答

圖片來源：The new england journal o f medicine

結(jié)果

本報(bào)告公布了接受bb2121輸注的前33名患者的結(jié)果。數(shù)據(jù)截止日期是最后一次輸注日期后的6.2個(gè)月。血液學(xué)毒性作用是3級或更高級別的最常見事件，包括中性粒細(xì)胞減少癥（85％的患者），白細(xì)胞減少癥（58％），貧血癥（45％）和血小板減少癥（45％）。

33例復(fù)發(fā)難治患者基本數(shù)據(jù)