血小板是參與凝血的重要成分。血小板減少的直接影響就是妨礙凝血，導(dǎo)致出血，在皮膚下的出血稱為紫癜。當(dāng)血小板數(shù)大幅度下降時(shí)，可發(fā)生嚴(yán)重的出血以至危及生命。

血中血小板減少可以是由于血小板的生成減少，血小板的破壞增加，也可以是由于血小板的分布異常。例如，正常情況下，約有20%的血小板貯存在脾內(nèi)，而當(dāng)脾極度腫大時(shí)，80%的血小板可停留在脾內(nèi)，從而使血液中的血小板計(jì)數(shù)明顯下降。

血小板破壞加速也是引起血小板減少的常見(jiàn)原因。血小板的壽命可以從通常的10天左右減至不到1天。引起血小板加速破壞的原因中，變態(tài)反應(yīng)是最常見(jiàn)的。

本病分急性和慢性兩型。急性血小板減少性紫癜以兒童多見(jiàn)。發(fā)病前1～3周或更長(zhǎng)時(shí)間常有感染史，如上呼吸道感染、麻疹、風(fēng)疹、水痘、腹瀉等。起病常急驟，可發(fā)熱。出血是突出的臨床表現(xiàn)，通常表現(xiàn)為紫癜，鼻或牙齦出血，也可有消化道或泌尿道出血。少數(shù)病例在發(fā)病1～2周內(nèi)可發(fā)生致命性的顱內(nèi)出血。

慢性血小板減少性紫癜多見(jiàn)于成年人，一般起病緩慢，主要表現(xiàn)為長(zhǎng)期反復(fù)出血，出血程度較輕。這類病變可能由藥物引起。可誘發(fā)血小板減少性紫癜的藥物有巴比土類、氯霉素、氯噻嗪、奎尼丁、金制劑、磺胺類、水楊酸類等。患者常在用藥后數(shù)小時(shí)內(nèi)出現(xiàn)癥狀，先有發(fā)熱發(fā)冷、皮膚瘙癢及倦怠感，繼而出現(xiàn)紫癜及黏膜出血，還可出現(xiàn)口腔潰瘍。停用有關(guān)藥物后，癥狀一般可在1周左右消失。但由奎尼丁引起者則癥狀可能延續(xù)至停藥后10～14天。由金制劑引起的可能要在停藥后數(shù)月，血中血小板計(jì)數(shù)才能恢復(fù)正常。如果患者不再接觸此類藥物，血小板數(shù)一般不再下降。如果再次接觸有關(guān)藥物，血小板數(shù)又會(huì)下降。

2016年4月，歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)艾曲波帕用于對(duì)其它治療藥物耐藥的慢性免疫（先天性）血小板減少性紫癜（ITP）兒科患者治療。此次批準(zhǔn)包括艾曲波帕片劑及一種新型口服混懸劑的應(yīng)用，艾曲波帕口服混懸劑旨在用于不能吞咽片劑的幼兒。此前在2015年8月，美國(guó) FDA 批準(zhǔn)一種新型口服混懸劑，這使得艾曲波帕可以擴(kuò)展用于 1 歲及以上年齡的，對(duì)糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白或脾切除術(shù)沒(méi)有充分響應(yīng)的慢性血小板減少性紫癜兒科患者。

圖注：仿制版艾曲波帕50mg

2012年12月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)艾曲波帕可用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板減少癥的治療，以便因血小板計(jì)數(shù)低而預(yù)示情況不好的丙肝患者可以啟動(dòng)并維持以干擾素為基礎(chǔ)的肝病標(biāo)準(zhǔn)療法。

兩項(xiàng)隨機(jī)雙盲對(duì)照臨床 3 期試驗(yàn)，包含 1,500 多名血小板計(jì)數(shù)低于 75,000 的丙肝患者。研究結(jié)果顯示，66% 應(yīng)用艾曲波帕片聯(lián)合聚乙二醇干擾素α-2a（派羅欣）和利巴韋林治療的患者有早期病毒學(xué)應(yīng)答，與聚乙二醇干擾素α-2a（派羅欣），利巴韋林加安慰劑治療患者 50% 的早期病毒學(xué)應(yīng)答率相比具有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異（P<0.0001）。此外，艾曲波帕片組 23% 的患者有持續(xù)病毒學(xué)反應(yīng)，而安慰劑組僅 14% 患者有持續(xù)病毒學(xué)反應(yīng)（P=0.0064）。FDA 據(jù)此作出批準(zhǔn)決定。

但是制造商葛蘭素史克表示艾曲波帕片不應(yīng)用于調(diào)整丙肝患者血小板計(jì)數(shù)正常化。它僅適用于因血小板計(jì)數(shù)低而無(wú)法應(yīng)用干擾素治療的慢性丙肝患者。此外，艾曲波帕片與直接抗病毒藥物聯(lián)合應(yīng)用的安全性和有效應(yīng)尚未得到確定。葛蘭素史克表示在兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)中常見(jiàn)的副作用包括貧血，發(fā)熱，疲勞，以及少數(shù)患者有外周性水腫。艾曲波帕片（包裝）上有黑框警告可能會(huì)導(dǎo)致肝中毒。FDA 提醒，艾曲波帕片聯(lián)合干擾素和利巴韋林治療丙肝患者可能會(huì)增加肝臟失代償風(fēng)險(xiǎn)。

2014年2 月 3 日，葛蘭素史克宣布，F(xiàn)DA 授予艾曲波帕 (Eltrombopag) 突破性治療藥物資格，用于治療對(duì)免疫療法沒(méi)有充分響應(yīng)的嚴(yán)重型再生障礙性貧血 (SAA) 患者的血細(xì)胞減少。突破性治療藥物資格是 FDA 最新的計(jì)劃，旨在加快用于嚴(yán)重或危及生命疾病藥物的開(kāi)發(fā)和審評(píng)。當(dāng)年8月，FDA 批準(zhǔn)其 Promacta（eltrombopag，艾曲波帕）的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)，一日 1 次用于對(duì)免疫抑制療法（IST）響應(yīng)不足的重型再生障礙性貧血（SAA）患者血細(xì)胞減少癥（cytopenia）的治療。

SAA 是一種罕見(jiàn)疾病，患者的骨髓細(xì)胞不能制造足夠的新生血細(xì)胞。對(duì)初始免疫療法 (IST) 響應(yīng)不充分的 SAA 患者來(lái)說(shuō)，之前還未有獲批可用的治療藥物。那些對(duì)初始 IST 響應(yīng)不充分的患者中，大約 40% 的人將在確診 5 年內(nèi)死于感染或出血。

艾曲波帕的起始劑量是50 mg，每天1次；對(duì)東方人患者或中度/嚴(yán)重肝功能不全患者，起始劑量為25 mg，每天1次，空胃給藥（餐前1小時(shí)或餐后2小時(shí)）。

艾曲波帕和其它藥物、食物或多價(jià)陽(yáng)離子（如，鐵、鈣、鋁、鎂、硒和鋅）添加劑間允許間隔4小時(shí)。

為減低出血風(fēng)險(xiǎn)調(diào)整每天劑量至達(dá)到和維持血小板計(jì)數(shù)≥50 X 10^9L。

每天劑量不要超過(guò)75 mg。

以最大劑量服用4周，血小板計(jì)數(shù)未增加至正常水平，可以中斷治療；重要肝功能檢驗(yàn)異?；蜓“逵?jì)數(shù)反應(yīng)過(guò)量，也應(yīng)中斷治療。

艾曲波帕常見(jiàn)副作用包括頭痛（10％），腹瀉（9％），肌肉酸痛（5-12％），惡心（4-9％）和疲倦。服藥期間應(yīng)每?jī)芍鼙O(jiān)測(cè)肝功能包括血清丙胺酸轉(zhuǎn)氨酶（ALT或GPT）、天門(mén)冬胺酸轉(zhuǎn)氨酶（AST或GOT）和膽紅素，劑量穩(wěn)定后則每月監(jiān)測(cè)一次，對(duì)肝功能異常者，則需每周監(jiān)測(cè)直到肝功能穩(wěn)定或回到正常值。