上海藥物所瞄準(zhǔn)國際生命科學(xué)發(fā)展的開展創(chuàng)新藥物基礎(chǔ)和應(yīng)用基礎(chǔ)研究，發(fā)展藥物研究新理論、新方法和新技術(shù)。圍繞治療惡性腫瘤、心腦血管系統(tǒng)疾病、神經(jīng)精神系統(tǒng)疾病、代謝性疾病、自身免疫性疾病及感染性疾病等開展新藥研發(fā)，加強現(xiàn)代中藥的研發(fā) 。

2018年，上海藥物所作為牽頭單位發(fā)起的“張江藥物實驗室”正式揭牌成立。張江藥物實驗室將以上海藥物和生物醫(yī)學(xué)研究力量為基礎(chǔ)，通過整合長三角和全國生命科學(xué)、醫(yī)學(xué)、化學(xué)、藥學(xué)優(yōu)勢資源，形成以“上海為核心，長三角為基盤，輻射全國”的新型藥物研發(fā)機構(gòu)。實驗室將以疾病為中心，以“出原創(chuàng)新藥”和“出引領(lǐng)技術(shù)”為目標(biāo)，聚焦基于疾病機制研究的新藥發(fā)現(xiàn)以及藥物研發(fā)新方法、新技術(shù)發(fā)展，有效解決我國生物藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展“卡脖子”的問題，建設(shè)成為具有全球影響力的原創(chuàng)新藥研發(fā)高地和國際一流的藥物科學(xué)研究中心。

神經(jīng)科學(xué)研究所將致力于神經(jīng)科學(xué)基礎(chǔ)研究的各個領(lǐng)域，包括分子、細胞和發(fā)育神經(jīng)生物學(xué)、系統(tǒng)和計算神經(jīng)科學(xué)、以及認(rèn)知和行為神經(jīng)科學(xué)。

神經(jīng)所目前擁有三十二個研究組，主要的研究領(lǐng)域為分子、細胞和系統(tǒng)神經(jīng)生物學(xué)。研究所將以每年兩到三個研究組的速度招募新的研究組組長，最終至 2020 年達到 50 個研究組的目標(biāo)。每個研究組由不超過五名的工作人員與數(shù)目不等的研究生和博士后組成。多數(shù)研究組與國內(nèi)外的同行有合作研究，長期合作者被聘為神經(jīng)所的客座研究員。中國科學(xué)院、國家科技部、基金委等對研究所的資助，使研究所研究人員的經(jīng)費和儀器設(shè)備接近國際標(biāo)準(zhǔn)。由著名神經(jīng)生物學(xué)家組成的國際顧問委員會，為神經(jīng)所的體制、科研工作提供了十分重要的建議。定期的國際同行對每個研究組的學(xué)術(shù)評估為保證提高研究所的整體水平起到了積極的推動作用。