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新藥獲批破紀(jì)錄,罕見病治療領(lǐng)風(fēng)騷

 生物_醫(yī)藥_科研 2019-01-19

2018年對(duì)于新藥來說是個(gè)豐收年。共有59個(gè)新藥獲得批準(zhǔn),大幅超越2017年的46個(gè)新藥獲批記錄。在這些獲批的近60個(gè)有著新作用機(jī)理的藥物中,罕見病用藥也獲得了大幅進(jìn)展。再次刷新記錄,創(chuàng)下歷史新高。其中包括治療罕見腫瘤的單抗新藥和第一個(gè)廣譜抗癌藥,竟然也是孤兒藥。具體來看,有以下一些新藥可圈可點(diǎn):


圖片來源:pixabay

本文轉(zhuǎn)載自“健點(diǎn)子ihealth”,作者畢陽。

陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿 (PNH)新藥

Alexion(瑞頌) 的單抗新藥, Ultomiris (ravulizumab) 用于陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿 (PNH)。

PHN是一種罕見的、危及生命的血液病。此前,Alexion的Soliris已經(jīng)獲批,治療PHN。如今,最新的單抗藥將 '改變 PNH患者的治療方式',F(xiàn)DA表示說。

而且,Ultomiris大大增加了用藥便利性—只需要每八周服用一次, 而目前用于 PNH 的藥物則必須每兩周服用一次。

兩個(gè)罕見腫瘤治療新藥

臨近12月的最后幾天,F(xiàn)DA集中批準(zhǔn)了兩個(gè)罕見腫瘤的治療新藥。其中就有,第一個(gè)治療惡性漿細(xì)胞樹突狀細(xì)胞瘤 (BPDCN)的Elzonris(tagraxofusp)。

這是由Stemline Therapeutics 開發(fā)的新藥。

此外,施維亞公司的 Asparlas (calaspargase pegol), 也搭上了2018年的末班車,獲得批準(zhǔn),作為長效療法治療急性淋巴細(xì)胞白血病,同時(shí) 也延長了患者的劑量間隔。

首個(gè)廣譜抗癌藥,也是孤兒藥

2018年的一個(gè)里程碑新藥,就是治療腫瘤不再是以器官劃分,而是基于共同的生物標(biāo)志物(biomarker)。

這個(gè)批準(zhǔn)的抗癌新藥,就是由Loxo公司和拜耳公司合作的Vitrakvi,拉羅替尼(larotrectinib),針對(duì)NTRK基因變異的所有癌癥。

但是,找到這些癌癥的患者,任重道遠(yuǎn)。

這是因?yàn)?,NTRK基因變異的腫瘤類型,包括唾液腺癌、嬰兒纖維肉瘤的特定類型,一年的新發(fā)病例在擁有3億多人口的美國,也就只有2,500人至3,000人。

拉羅替尼是一種肌球蛋白受體激酶抑制劑, 目前在包括軟組織肉瘤、唾液腺癌、嬰兒纖維肉瘤、甲狀腺癌和肺癌的一些患者中都有反應(yīng),但是,發(fā)現(xiàn)這些患者的基因測試非常少。

第一個(gè)RNA干擾治療藥

今年的其他亮點(diǎn)包括 Alnylam 公司的遺傳性ATR淀粉樣變治療新藥 Onpattro (patisiran), 作為第一個(gè) RNA 干擾 (RNAi) 治療, 獲得來自 FDA 的綠燈。

第一個(gè)蘭伯特-伊頓肌無力綜合癥用藥

蘭伯特-伊頓肌無力綜合癥(LEMS)是一種自身免疫系統(tǒng)疾病,抗體障礙導(dǎo)致四肢肌肉萎縮無力。

Catalyst Pharma的新藥, Firdapse (amifampridine)被批準(zhǔn)治療LEMS。

皮膚癌和淋巴組織增多癥新療法

Novimmue的 Gamifant (emapalumab)獲批治療血細(xì)胞淋巴組織細(xì)胞增多癥 (HLEH)。

賽諾菲和再生元(Regeneron)用于皮膚鱗狀細(xì)胞癌(CSCC) 的新藥,Libtayo(cemiplimab)也得到批準(zhǔn)。

Siga科技的用于天花的 Tpoxx (tecimimat)。

新年會(huì)怎樣?

展望2019年,新藥獲批的增長形勢可能會(huì)持續(xù)。尤其是一些基因治療的新藥,正在審評(píng)審批過程中,令人期待。

但是,是否能更上一層樓,在2018年的高產(chǎn)記錄上再創(chuàng)新高,還很難預(yù)料。

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